Primera terapia en 20 años para los pacientes con la forma más grave de hemofilia

Emicizumab es el único tratamiento profiláctico que puede administrarse por vía subcutánea y con dosificación semanal

Los pacientes con hemofilia A, la forma más grave de la enfermedad, disponen de la primera nueva opción terapéutica aprobada en 20 años en Europa. Esta enfermedad se produce por la deficiencia de uno de estos factores en el sistema de coagulación de la sangre, lo que provoca hemorragias. Es una patología hereditaria ligada al cromosoma X, de modo que la transmiten las mujeres (que son las portadoras) y la padecen los hombres.

La hemofilia A representa aproximadamente el 80% del total de casos de esta patología que afecta en torno a 3.000 personas en España. Recientemente, el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social ha aprobado la financiación de Emicizumab, de Roche, como tratamiento para este tipo de hemofilia en los pacientes que han desarrollado inhibidores a las terapias de reemplazo del factor VIII, aproximadamente un tercio del total.

La aprobación supone todo un hito en esta indicación ya que se trata de la primera novedad terapéutica para estos pacientes en dos décadas. Las personas con hemofilia A que desarrollan inhibidores se exponen a un alto riesgo de hemorragias potencialmente mortales y de sangrados de repetición que, a largo plazo, pueden derivar en daño en las articulaciones lo que puede ocasionar dificultades de movilidad. Hay que tener en cuenta que el desarrollo de inhibidores incrementa en un 70% el riesgo de muerte respecto al no desarrollo de los mismos, y que, hasta ahora, las personas en esta situación contaban con opciones terapéuticas limitadas.

Para Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz (Madrid), Emicizumab va a suponer un cambio radical en los pacientes con hemofilia A e inhibidores, “ya que por fin disponen de una profilaxis de los episodios hemorrágicos realmente efectiva”. “Incluso hay pacientes en esta categoría en los que se ha conseguido alcanzar el sangrado cero, algo que no se había logrado con las terapias actuales”, explica.

“Emicizumab no solo ofrece una profilaxis similar o superior a los tratamientos ya existentes, sino que además cuenta con la ventaja añadida de la administración subcutánea, lo que sin duda supone un avance cualitativo en la calidad de vida de los pacientes al reducir la carga del tratamiento”, asegura Ramiro Núñez, jefe de la sección de Trombosis y Hemostasia de la U.G.C de Hematología del Hospital Universitario Virgen del Rocío (Sevilla). Además, se puede administrar de manera semanal, una posología mucho más cómoda para el paciente que le aporta calidad de vida y que podría favorecer la adherencia al tratamiento.

 

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