Identifican una potencial nueva diana para la esclerosis lateral amiotrófica

Un estudio describe, por primera vez, un tipo de célula responsable directamente de la respuesta inflamatoria en la ELA que aparece en el cerebro de los pacientes que sufren la enfermedad.

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El grupo de investigación sobre genética de enfermedades neurodegenerativas del Instituto de Investigación Sant Pau-IIB Sant Pau, en colaboración con el Banco de Tejidos Neurológicos del Hospital Clínic de Barcelona, ha publicado el estudio “Motor cortex transcriptome reveals microglial key events in amyotrophic lateral sclerosis”, en la revista oficial de la Academia Americana de Neurología Neurology, Neuroimmunology & Neuroinflammation.

El estudio describe las principales moléculas que desencadenan procesos neuroinflamatorios en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El estudio también ha descubierto, por primera vez, un tipo de célula fundamental en la activación de la respuesta inflamatoria, que aparece en el cerebro de los pacientes que sufren la enfermedad. El estudio ha sido financiado en gran medida por Fundela (Fundación Española para el Fomento de la Investigación Lateral Esclerosis Amiotrófica).

Los investigadores han utilizado una combinación de técnicas bioinformáticas desarrolladas recientemente para averiguar las alteraciones del transcriptoma (un grupo de moléculas conocidas como ARN) del córtex motor de los pacientes con ELA.  El córtex motor es la región cerebral que se altera más precozmente, lo que la convierte en una región particularmente vulnerable y clave en el desarrollo de la patología.

Basándose en la caracterización masiva del transcriptoma de esta región, utilizando técnicas de secuenciación de alto rendimiento, los investigadores han descubierto 124 moléculas de ARN que son clave para esta enfermedad, la mayoría de ellas implicadas en funciones que intervienen en la neuroinflamación.

Estas moléculas pueden utilizarse como dianas terapéuticas y también pueden ayudar a desarrollar nuevos marcadores de diagnóstico. En este sentido, su uso podría evaluarse para acelerar el proceso de diagnóstico de los pacientes, que actualmente es difícil y en muchos casos se dilata en el tiempo, lo que influye negativamente tanto en el paciente como en el entorno familiar.

Por otro lado, y por primera vez en el cerebro de pacientes con ELA, el estudio ha permitido identificar un tipo de célula que es directamente responsable del desarrollo de estos procesos neuroinflamatorios.

Los investigadores relacionan esta célula con la pérdida de conexiones neuronales que se encuentran en el córtex motor. El descubrimiento del papel dominante de este tipo de célula traerá nuevas oportunidades para el desarrollo de estrategias terapéuticas para combatir la ELA, dirigidas a modular su aparición y funcionamiento. (DM)

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