Células madre: posible terapia curativa de la diabetes tipo 1 para la próxima década

Las primeras dosis con células beta funcionantes se administrarán este año. La estrategia comenzará en otras patologías; en uno o dos años alcanzará a la diabetes tipo 1.

En un siglo, las personas con diabetes tipo 1 han pasado de tener una enfermedad mortal a una patología crónica que permite llevar una vida normal con el tratamiento, la dieta y el ejercicio físico adecuados, gracias al descubrimiento, hace ahora 100 años, de la insulina en la Universidad de Toronto, Canadá.

Los sucesivos avances en esta área –trasplante de islotes pancreáticos, páncreas artificial, así como distintas formas de administración de la insulina, como la inhalada-, han permitido que los tratamientos se adapten a los pacientes y no los pacientes al tratamiento. Pero, aún queda el paso definitivo –que podría ser una realidad en los próximos 10 años- con el desarrollo de una terapia curativa de la diabetes tipo 1; estrategia que ya se está convirtiendo en un futuro casi presente.

Así, y coincidiendo con la conmemoración del centenario del descrubrimiento de la insulina en España, Klaus Langhoff-Roos, vicepresidente corporativo de la Unidad de Células Madre de Novo Nordisk, empresa especializada en la investigación y el tratamiento de la diabetes a nivel mundial, ha dado a conocer una prometedora línea de investigación basada en el tratamiento de esta enfermedad crónica con células madre.

Células productoras de insulina

El objetivo es consolidar un tratamiento basado en células beta funcionales productoras de insulina que, trasplantadas en el tejido subcutáneo, sean las que produzcan insulina, algo que, cuando no ocurre, es lo que provoca precisamente la diabetes”, señala Langhoff-Roos. Dichas células se obtienen mediante terapia celular desarrollada a partir de células madre pluripotentes, embrionarias o inducidas.

Este tipo de estrategia, según el investigador, se inyectaría en la zona dañada y no sólo para diabetes, sino también para otras enfermedades crónicas que actualmente carecen de tratamiento curativo.

“Actualmente, las células beta funcionales que tenemos han funcionado muy bien en los ensayos con modelos preclínicos en animales. Los ensayos en personas con diabetes nos servirán para comprender cómo va a responder su sistema inmune”, ha añadido el experto, quien subraya que, en estos momentos, se estudian diferentes opciones.

Entre ellas, se encuentran las de encapsular las células para protegerlas del sistema inmune, así como –todavía en fases aún muy incipientes-, analizar las posibilidades de las llamadas células universales. “Son células que escapan al sistema inmune, sin necesidad de encapsulación. No obstante, existe el riesgo de que, al no ser detectadas por el sistema inmune, se reproduzcan descontroladamente. Intentamos avanzar en las investigaciones para evitarlo”.

Primeras dosis en otras patologías

Langhoff-Roos también ha adelantado que, coincidiendo con el centenario del descubrimiento de la insulina, se administrarán las primeras dosis de terapia celular a través de un producto derivado de las células beta funcionantes.

Comenzarán por patologías como el Parkinson, insuficiencia cardíaca y degeneración macular. En principio, su irrupción en diabetes tipo 1 se espera entre los años 2022 y 2023, por la complejidad que este tipo de estrategias supone en esta enfermedad.

“Asegurar una fecha concreta de comercialización es arriesgado; se estima que en los próximos diez años podría ser una realidad. Pero, lo más importante ahora es asegurar la calidad del tratamiento, que tiene que ser del 100%. La calidad es más importante que el tiempo. No obstante, estos son los primeros pasos de un futuro que ya está aquí”.

Francisco Merino, profesor titular de Medicina en la Universidad de Valencia y jefe de Servicio de Endocrinología y Nutrición del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, considera que es muy posible que en la próxima década se pueda ofertar un tratamiento curativo para la diabetes, pero insiste hay que transmitir un mensaje optimista, pero no temerario, teniendo en cuenta que la diabetes tipo 1 suele afectar más a niños, a jóvenes y a adultos jóvenes.

“Sin crear falsas expectativas, es el momento oportuno para vislumbrar una terapia curativa para los próximos años, teniendo en cuenta que ya han comenzado los ensayos fase I y II”.

El endocrinólogo también ha insistido en que los pacientes con esta enfermedad deben tener acceso a las terapias innovadoras sin obstáculos administrativos y que tengan acceso real a ciertas insulinas.

“Las personas con diabetes cada vez nos demandan pensar menos y, por tanto, no tener que ser una parte tan activa a la hora de administrarse la insulina, es decir, cuánta dosis y en qué momento. Esta adaptación de la liberación de insulina a las necesidades de la persona con diabetes en cada momento es el próximo hito importante que se espera en diabetes tipo 1”.

Con estos estos avances, según Juan Francisco Perán, presidente de la Federación Española de Diabetes (FEDE), se puede afirmar que la diabetes se amolda al paciente y no el paciente a la diabetes. Además, se ha logrado reducir los efectos secundarios y las hipoglucemias, uno de los grandes miedos, no solo de los pacientes, sino también de los padres de niños con diabetes”.

Necesidades de los pacientes 

Las personas con diabetes tipo 1 tienen dos necesidades fundamentales: conocer sus niveles de glucosa en sangre e inyectarse insulina para mantener esos niveles óptimos. “En el primer caso, los sistemas de monitorización continua de glucosa han supuesto un gran salto cualitativo, mientras que en el segundo ya se está trabajando en las llamadas insulinas inteligentes, capaces de liberarse a la circulación sanguínea en función de las cifras de glucemia, o en formas más cómodas de administración como la vía oral”, indica Merino. Raquel Serrano (DM)